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Aug 03, 2023

HUIDAGENE THERAPEUTICS RECIBE LA DESIGNACIÓN DE ENFERMEDAD PEDIÁTRICA RARO DE LA FDA PARA EL HG004 PARA TRATAR LA CEGUERA HEREDITARIA

Noticias proporcionadas por el 7 de agosto de 2023, 13:15 BST Comparta este artículo SHANGHAI y CLINTON NJ, 7 de agosto de 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因,"HuidaGene"), una empresa de biotecnología en etapa clínica

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07 de agosto de 2023, 13:15 hora del Pacífico

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SHANGHÁI y CLINTON Nueva Jersey, 7 de agosto de 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因, "HuidaGene"), una empresa de biotecnología en etapa clínica centrada en el desarrollo de medicamentos genómicos programables basados ​​en CRISPR, anunció hoy el Programa de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) había concedido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) a HG004 para el tratamiento de la enfermedad hereditaria de la retina causada por mutaciones RPE65 (RPE65-IRD). La FDA concede al RPDD un incentivo para el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan principalmente a niños de 18 años o menos, con menos de 200.000 personas afectadas en los EE. UU. El programa RPDD permite que un patrocinador que reciba una aprobación califique para un Vale de revisión prioritaria (PRV) que se puede considerar que recibe una revisión prioritaria acelerada de seis meses para cualquier solicitud de marketing posterior o que se puede vender o transferir. Históricamente, los PRV han tenido precios superiores a los 100 millones de dólares y el precio más alto pagado por un PRV fue de 350 millones de dólares. Para una gran empresa que lanza un medicamento valorado en mil millones de dólares, la aceleración de seis meses en la revisión regulatoria puede tener un valor económico sustancial. Más recientemente, Sarepta Therapeutics vendió un PRV por 102 millones de dólares.

"Esta designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA de EE. UU. destaca la importante necesidad médica no cubierta que HuidaGene busca abordar con HG004 para RPE65-IRD", afirmó Alvin Luk, Ph.D., MBA, CCRA, cofundador y director ejecutivo. de HuidaGene. "En marzo, la FDA de EE. UU. concedió a HG004 tanto RPDD como designación de medicamento huérfano (ODD), lo que permite créditos fiscales para el desarrollo clínico, exenciones para ciertas tarifas de solicitud de la FDA, 7 años de exclusividad en el mercado y asistencia en el proceso de desarrollo de medicamentos. Esperamos avanzar con HG004 en la clínica y permanecer firmes en nuestro compromiso de responder a los pacientes de todo el mundo".

"Nos complace haber recibido otra importante respuesta regulatoria de la FDA de EE. UU. que subraya la extrema necesidad de una opción de tratamiento para esta devastadora ceguera hereditaria", afirmó Linyu Shi, Ph.D., cofundador y director científico de HuidaGene. "Los datos de nuestros estudios preclínicos han demostrado que HG004 demuestra una superioridad significativa que AAV2-hRPE65 (similar a LUXTURNA) en la recuperación de la función retiniana de los ratones Rpe65-/-. Estamos comprometidos a ofrecer medicamentos genéticos transformadores para enfermedades genéticas raras a nivel mundial".

Acerca de la enfermedad hereditaria de la retina causada por mutaciones del RPE65 La enfermedad hereditaria de la retina (IRD) es un grupo de afecciones raras que causan ceguera causadas por mutaciones en uno cualquiera de más de 250 genes. La amaurosis congénita de Leber (LCA), la distrofia retiniana grave de inicio en la infancia temprana (SECORD), la distrofia retiniana grave de inicio temprano (EOSRD) y la retinitis pigmentosa (RP), que pueden agruparse bajo el título de enfermedad retiniana hereditaria causada por EPR65 Se considera que las mutaciones (RPE65-IRD) representan un continuo fenotípico de la misma enfermedad. El RPE65-IRD, con un inicio típico entre el nacimiento y los cinco años de edad, muestra varios hallazgos clínicos comunes, principalmente ceguera nocturna, pérdida progresiva de los campos visuales y pérdida de la visión central. Dada la pérdida visual temprana, a menudo grave, asociada con RPE65-IRD, otras áreas del desarrollo, incluido el habla, las habilidades sociales y el comportamiento, también pueden verse retrasadas.

Acerca de HuidaGene -辉大基因 HuidaGene Therapeutics (辉大基因) es una empresa global de biotecnología en etapa clínica que se centra en el descubrimiento, la ingeniería y el desarrollo de medicina genética basada en CRISPR para reescribir el futuro de la medicina genómica. Con sede en Shanghai y Nueva Jersey, HuidaGene se compromete a abordar las necesidades de los pacientes en todo el mundo con varios programas terapéuticos preclínicos que cubren oftalmología, otología, miología y neurología. Actualmente estamos avanzando en programas clínicos en enfermedades retinianas hereditarias causadas por mutaciones RPE65 y en nuestra cartera preclínica, incluidos programas en degeneración macular neovascular relacionada con la edad, retinitis pigmentosa, pérdida auditiva hereditaria, distrofia muscular de Duchenne y síndrome de duplicación MECP2. Las terapias basadas en CRISPR de la compañía ofrecen el potencial de curar a pacientes con afecciones potencialmente mortales reparando la causa de su enfermedad. HuidaGene se compromete a transformar el futuro de la medicina de edición del genoma. Para obtener más información, visite http://www.huidagene.com o síganos en LinkedIn en http://www.linkedin.com/company/huidagene

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FUENTE HuidaGene Therapeutics